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女孩身患絕症 救命藥全國斷貨

來源:環球網健康  2015-12-15 | 我要評論

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安徽12歲女孩小雪,罹患卵巢惡性生殖細胞腫瘤。但救命藥平陽黴素的生產廠家紛紛宣告停產。主治醫生只好微博尋藥,幾經周折終於初步滿足了治療需要。

罕見病用藥市場需求小、研發成本高,藥企幾無利潤可言,缺乏生產動力。專家建議,“孤兒藥”需要國家政策扶持,定向生產,減免税費,同時建立國家儲備體制和報警機制,及時調劑供需。

卵巢惡性生殖細胞腫瘤患者小雪,可以踏實地回家了。

就在不久前,她的家人、醫生和更多愛心人士還在焦急萬分,因為救命藥平陽黴素,全國斷貨了。

一個月前,安徽省腫瘤醫院迎來一位特殊的病患——12歲女孩小雪,罹患晚期卵巢生殖細胞腫瘤,若不接受有效的系統治療,年輕的生命將會在青春期前夭折。

卵巢惡性生殖細胞腫瘤過去幾無治癒可能,直至醫學界發現平陽黴素等藥物,患者生存率達到85%。由於需求渺茫,廠家紛紛停產,市場上僅存的平陽黴素成了“孤兒藥”。

“孩子一個療程需要4支平陽黴素,6個療程需要24支。”12月1日,安徽腫瘤醫院婦瘤科主任趙衞東發出微博求助,一場既感人又糾結的尋藥之旅就此展開。

隨着微博擴散,安徽宣城、湖北荊州、浙江杭州的醫院陸續發出了積極迴應,目前初步滿足了6個療程的所需用藥。

小雪的藥有了着落,但下一個患者又該上哪找藥呢?

女孩身患絕症

“爸,我得的什麼病?肚子好疼。”12月3日,病牀上的小雪蜷縮着身子,像個呻吟的小貓。

“吃了髒東西當然會疼,別趴着,醫生説不利於恢復。”父親把手機遞給她,小雪轉過身,看起動畫片。

父親鄭望子,安徽省利辛縣劉家鄉人,常年和妻子在江浙一帶打工。10月的一天中午,讀初一的小雪突然暈倒,鄭望子慌張地趕回老家,抱着小雪到利辛縣醫院。體檢時,他看到女兒腹部有一塊拳頭大的凸起。

利辛縣醫院初步判斷這是惡性腫瘤,隨後,小雪被轉入安徽省腫瘤醫院。經過檢查,鄭望子聽到了一個更讓他絕望的消息——女兒考慮為卵巢惡性生殖細胞腫瘤,晚期。

“生殖細胞腫瘤常見於青少年女性,像小雪這麼小,連月經都沒來過的病患,我也是第一次見到。”參與救治小雪的醫生江文靜説,如得不到有效救治,小雪會失去生育功能,甚至丟掉性命。

手術前,為防止癌細胞進一步蔓延,醫生對小雪實施了腫瘤減滅術,將肉眼可見的腫瘤包塊去除,為接下來的化療創造條件。手術很成功,但小雪也失去了一截小腸,腹部留下一道18釐米長的傷疤。

救命藥全國斷貨

見小雪術後恢復不錯,趙衞東打算在一週後對其進行化療,但一個消息讓他措手不及——藥房的平陽黴素3個月前已斷藥。

趙衞東隨後聯繫安徽省立醫院,沒藥;又致電安徽醫科大學第一附屬醫院,還是沒藥。

放在20年前,惡性生殖細胞腫瘤患者僅有5%生存率。直至國外發現以博萊黴素在內的聯合化療方案,患者生存率達到85%。

隨後,和博萊黴素擁有同樣藥效的平陽黴素在我國浙江平陽被發現。一支博萊黴素市場價為400元,平陽黴素僅為50元,治療成本大大降低。

趙衞東深知事情的嚴重性:“平陽黴素是治療惡性生殖細胞腫瘤的基礎用藥,這麼重要的藥怎麼能斷?”3年來,他組建了一個囊括全國1400名婦產科醫生的QQ羣。看到他的信息,不少同行表示愛莫能助:“我們醫院也斷了半年多,這種‘孤兒藥’受眾太小,廠家不願再生產了。”

與此同時,鄭望子到處打聽平陽黴素的下落,幾乎找遍合肥省城每一個藥房,得到的答覆均是斷貨。網上一位陌生人告訴他能搞到4支平陽黴素,只是價格比較貴,1支100元。鄭望子想都沒想打過去200元定金。等了半個月,再無音訊。

安徽省腫瘤醫院婦瘤科其他醫生紛紛加入求藥行列,好消息紛迭而至。最先是宣城市第一人民醫院,謝華醫生得知藥房僅剩3支平陽黴素,他立即與安徽省腫瘤醫院取得聯繫;湖北荊州一家醫院發現2支平陽黴素,院方每支按成本價收了47.5元,當天便將救命藥寄往合肥。

第一個療程的藥總算有了着落,然而趙衞東沒有鬆氣:“一個療程需要4支平陽黴素,總共要6個療程。如療程不夠,癌細胞會產生抗藥性,到時前功盡棄。”

12月1日,他通過微博求助:“現在僅找到5支平陽黴素,剛夠一個療程。以後怎麼辦?”

經過熱心網友的轉發,很快有了迴應。浙江大學醫學院附屬二院婦科主任醫生王良看到趙衞東的微博,告知對方醫院現有進口藥物博萊黴素,具有相同藥效,並將以每支154元的價格出售,以保證小雪的療程用藥。在暫時找不到更多平陽黴素的情況下,安徽腫瘤醫院先行購置博萊黴素儲備。

“孤兒藥”成本高需求少

作為生殖細胞腫瘤的基礎用藥,國產價格不過幾十元一支的平陽黴素緣何成了“孤兒藥”?

一家生產平陽黴素的廠家説,惡性生殖細胞瘤的發病率僅有萬分之幾,屬於罕見病。平陽黴素雖能有效治療這類疾病,但可用範圍狹窄,且研發成本高。

廠家舉了個例子,青黴素能治療感冒,同樣還能消炎、抗感染,用途廣泛。平陽黴素除了治療生殖細胞腫瘤,對大部分腫瘤治療則不是必需藥品。加之生殖細胞腫瘤本身就是罕見病,這就決定了平陽黴素不會有太大的臨牀用量。

無獨有偶,今年8月,網名“澤之老萬”的北京協和醫院婦產科專家萬希潤在微博上發文稱,放線菌素D斷貨已導致數十位患者無藥可用。放線菌素D是小眾的化療藥,即便多次提價,一支也不足20元,每個患者一個療程的使用量不超過12支。低價加上低使用量,廠商幾無利潤可言,極大挫傷了生產積極性。

一面是少得可憐的市場需求,一面是居高不下的研發成本,商業利益面前,許多藥企紛紛選擇放棄平陽黴素、放線菌素D等“孤兒藥”。安徽省物價農產品和醫藥價格處相關負責人坦言,通常物價部門會對價格漲得過高的藥價進行約束,而對這類多年未漲的藥物,物價部門也沒太好的辦法。

求解罕見病缺藥

“孤兒藥”是用於預防、治療、診斷罕見病的藥品,由於罕見病患病人羣少、市場需求少、研發成本高,很少有製藥企業關注其治療藥物的研發。

近年來,平陽黴素之外,也出現過其它一些低價藥品短缺的情況,如魚精蛋白、黃連素、甘草片等,還有因原料緊張而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等。

此前接受媒體採訪時,全國合理用藥監測辦公室專家孫忠實表示,在統計的短限藥物品種當中,一大半藥品的單位劑量價格都沒超過30元,很多藥品單位劑量價格只要10元錢。“這就需要國家政策的扶持,包括傾向性補助,税費減免。這樣才能夠保證短限品種或者是低價格品種的市場供應。”

安徽醫科大學第一附屬醫院婦科主任顏士傑對此深有感觸:“‘孤兒藥’平時用量不大,但很多時候是‘救命藥’。”她認為相關部門應儘快出台針對“孤兒藥”的政策,要麼徹底放開市場,讓藥企有利可圖;要麼指定部分廠商生產,並通過儲備庫及時調劑此類藥品,保證醫院此類藥品的供給。同時,對非常必要的“孤兒藥”應建立國家儲備體制和報警機制。

實際上,類似的保障措施各地正在嘗試。2014年,全國人大常委會委員、全國人大財經委副主任委員烏日圖建議,在國家藥品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種,並通過儲備庫及時調劑此類藥品,保證醫院此類藥品的供給。

今年4月,江蘇省衞生計生委彙總分析省內監測上報的短缺藥品信息,將破傷風抗毒素等17種一類短缺藥品列入該省短缺藥品目錄,在南京、徐州、淮安和泰州4個省級儲備點進行定點儲備,以保障有效供應。

專家稱,“孤兒藥”短缺的事件屢屢發生,各地都在採取措施,但如果沒有國家層面的政策落實,仍會面臨“巧婦難為無米之炊”的尷尬境遇。“這需要一套長效機制去保障,不能每每遇到罕見病就寄望於以‘冰桶挑戰’這樣的噱頭來救人吧?”如有健康疑問,可到全球醫院網公眾號(webQQYY)諮詢。(責任編輯:吳寶玲)

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